Wir haben Zeit!

Die Europäische Kommission hat die negative Stellungnahme des Ausschusses für Humanarzneimittel (CHMP) der EMA zum Medikament Translarna™ (Ataluren) verschoben.
Mai 2024: Die Europäische Kommission (EK) hat beschlossen, die negative Stellungnahme nicht zu übernehmen und sie zur erneuten Bewertung an den CHMP zurückzuverweisen. Diese Maßnahme ermöglicht es Translarna, auf dem Markt zu bleiben und Patienten in Europa weiterhin zur Verfügung zu stehen, entsprechend der aktuellen Marktzulassung. Die EK hat den CHMP angewiesen, die Gesamtheit der Beweise, einschließlich Daten aus Patientenregistern und Real-World-Evidence, in einer überarbeiteten Stellungnahme erneut zu berücksichtigen. Dies ist ein positiver Schritt, um den Zugang zu Translarna für Jungen und junge Männer mit Nonsense-Mutationen der Duchenne-Muskeldystrophie in Europa zu erhalten, und unterstreicht die Bedeutung der Gesamtheit der aus klinischen Studien und dem STRIDE-Register gesammelten Beweise.
Darüber hinaus informierte die EMA PTC, dass beschlossen wurde, das Treffen der Wissenschaftlichen Beratungsgruppe für Translarna am 5. September 2023 und alle darauf folgenden Verfahrensschritte als ungültig zu betrachten.
Dies ist ein großer Sieg für die internationale Duchenne- und Becker-Gemeinschaft, die das Medikament weiterhin nutzen kann.

Was passiert ist

Am 15. September 2023, nach 9 Jahren der Nutzung unter bedingter Zulassung, gab der Wissenschaftliche Ausschuss für Humanarzneimittel der EMA eine negative Stellungnahme zu dem Antrag ab, die bedingte Zulassung von Translarna in eine vollständige Zulassung umzuwandeln und die bestehende bedingte Zulassung zu erneuern.
Seit diesem Tag haben sich Parent Project APS und alle anderen internationalen Verbände mobilisiert, um die Stimmen der Familien und Kinder zu Gehör zu bringen. Man konnte nicht abseits stehen und zuschauen; es war notwendig, ganz Europa in einer geeinten Front zu versammeln.
Ataluren ist ein sicheres und einfach zu verwendendes Medikament für Kinder. Die Verlangsamung des Krankheitsverlaufs wird häufig beobachtet und übertrifft oft die Erwartungen.
Die Familien und Betreuer der Kinder, die an der Studie teilgenommen haben, haben ausreichende Beweise dafür, dass Ataluren wirkt:
1. Viele Familien haben eine Verlangsamung des Verfalls bemerkt.
2. Es zeigt Wirkungen über die gesamte Bandbreite der Patienten.
3. Es zeigt Wirkungen sogar bei den am stärksten betroffenen Patienten.
Die Berichte der Familien über Ataluren stimmen mit den Daten überein, die vom STRIDE-Register veröffentlicht wurden, das eine einzigartige Gelegenheit bietet, die langfristigen Vorteile von Ataluren in Bezug auf den verzögerten Verlust der Gehfähigkeit direkt zu beobachten.

Die Kampagne

 
Deshalb hat Parent Project APS Buy Some Time ins Leben gerufen, eine Kampagne, die Verbände, Familien und Patienten aus ganz Europa unter einem Anspruch vereint, zusammen mit einer Petition auf Change.org, die mehr als 15.000 Unterschriften gesammelt hat.

Am 25. Januar 2024 gab der CHMP dennoch seine zweite negative Stellungnahme zur Erneuerung der bedingten Marktzulassung von Translarna™ (Ataluren) nach dem Überprüfungsverfahren ab.
Die Wahl bestand daher darin, bei der Europäischen Kommission Berufung einzulegen. Zusammen mit allen anderen internationalen Verbänden schrieb Parent Project APS daher einen Brief an die Europäische Kommission und die EMA, in dem sie bat, die Entscheidung bezüglich Translarna™ (Ataluren) zu überprüfen.

Die Verantwortlichen der klinischen Netzwerke für Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) in Italien, über die Italienische Myologie-Vereinigung, und viele andere Länder mobilisierten ebenfalls, um ihre Unterstützung für die Aufrechterhaltung von Translarna™ (Ataluren) als therapeutische Option in der Europäischen Union auszudrücken und forderten eine Aussetzung der Entscheidung über die Nichtverlängerung der bedingten Zulassung.

Die Stimme der Duchenne-Gemeinschaft wurde auch im Europäischen Parlament gehört, dank der persönlichen Bemühungen einiger EU-Abgeordneter.

Ataluren ist nicht die Heilung, das wissen wir, aber es verschafft uns Zeit. Und Zeit ist für Patienten mit DMD entscheidend, da die Krankheit ohne spezifische Behandlungen fortschreitet.
Parent Project freut sich über diese wunderbare Nachricht und bekräftigt sein Engagement für Buy Some Time.