Nous avons du temps!

La Commission européenne a reporté l’avis négatif du Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’EMA concernant le médicament Translarna™ (ataluren).

20 mai 2024 : La Commission européenne (CE) a décidé de ne pas adopter l’avis négatif et a renvoyé l’avis au CHMP pour une nouvelle évaluation. Cette action permet à Translarna de rester sur le marché et d’être disponible pour les patients en Europe, conformément à son autorisation de mise sur le marché actuelle. 

La CE a demandé au CHMP de reconsidérer la totalité des preuves, y compris les données des registres de patients et les preuves du monde réel, dans un avis révisé. C’est une étape positive pour aider à maintenir l’accès à Translarna pour les garçons et les jeunes hommes vivant avec des mutations non-sens de la dystrophie musculaire de Duchenne en Europe et cela renforce l’importance de la totalité des preuves recueillies lors des essais cliniques et du registre des patients STRIDE dans le monde réel.

De plus, l’EMA a informé PTC qu’une décision avait été prise pour considérer comme invalide la réunion du Groupe consultatif scientifique pour Translarna du 5 septembre 2023 et toutes les étapes procédurales qui ont suivi.

C’est une grande victoire pour la communauté internationale de la dystrophie musculaire de Duchenne et Becker, qui pourra continuer à utiliser le médicament.

Ce qui s’est passé

Le 15 septembre 2023, après 9 ans d’utilisation sous autorisation conditionnelle, le Comité scientifique des médicaments à usage humain de l’EMA a rendu un avis négatif sur la demande de conversion de l’autorisation conditionnelle de Translarna en autorisation complète et de renouvellement de l’autorisation conditionnelle existante.
Depuis ce jour-là, Parent Project APS et toutes les autres associations internationales se sont mobilisées pour que les voix des familles et des enfants soient entendues. On ne pouvait pas rester à l’écart et observer ; il était nécessaire de rassembler toute l’Europe dans un front uni.
Ataluren est un médicament sûr et facile à utiliser chez les enfants. Le ralentissement de la progression de la maladie est couramment observé et dépasse souvent les attentes.
Les familles et les aidants des enfants qui ont participé à l’étude ont suffisamment de preuves que l’ataluren fonctionne :
1. De nombreuses familles ont remarqué un ralentissement du déclin.
2. Il montre des effets sur une large gamme de patients.
3. Il montre des effets même chez les patients les plus gravement touchés.
Les rapports des familles sur l’ataluren sont en accord avec les données publiées par le registre STRIDE, qui offre une opportunité unique d’observer directement les bénéfices à long terme de l’ataluren en termes de retard de la perte de la marche.

 

La campagne

C’est pourquoi Parent Project APS a lancé Buy Some Time, une campagne qui rassemble des associations, des familles et des patients de toute l’Europe sous un seul slogan, ainsi qu’une pétition sur Change.org qui a recueilli plus de 15 000 signatures.

Le 25 janvier 2024, cependant, le CHMP a émis son deuxième avis négatif pour le renouvellement de l’autorisation de mise sur le marché conditionnelle de Translarna™ (ataluren) à la suite de la procédure de révision.

Le choix était donc de faire appel à la Commission européenne. Ainsi, avec toutes les autres associations internationales, Parent Project APS a écrit une lettre à la Commission européenne et à l’EMA leur demandant de revoir la décision concernant Translarna™ (ataluren).

Les responsables des réseaux cliniques pour la Dystrophie Musculaire de Duchenne (DMD) en Italie, par l’intermédiaire de l’Association italienne de myologie, et de nombreux autres pays se sont également mobilisés pour exprimer leur soutien au maintien de Translarna™ (ataluren) en tant qu’option thérapeutique dans l’Union européenne et ont demandé une suspension de la décision de non-renouvellement de l’autorisation conditionnelle.

La voix de la communauté Duchenne a également été entendue au Parlement européen, grâce en partie aux efforts personnels de certains députés européens.

Ataluren n’est pas un remède, nous le savons, mais il nous fait gagner du temps. Et le temps, pour les patients atteints de DMD, est crucial car la maladie, en l’absence de traitements spécifiques, progresse.

Parent Project renouvelle sa joie face à cette merveilleuse nouvelle et son engagement envers Buy Some Time.