Temos tempo!

A Comissão Europeia adiou a opinião negativa do Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) da EMA sobre o medicamento Translarna™ (ataluren).

20 de maio de 2024: A Comissão Europeia (CE) decidiu não adotar a opinião negativa e devolveu a opinião ao CHMP para reavaliação. Esta ação permite que o Translarna permaneça no mercado e esteja disponível para os pacientes na Europa, de acordo com a sua autorização de comercialização atual.

A CE instruiu o CHMP a considerar a totalidade das evidências, incluindo dados de registos de pacientes e evidências do mundo real, numa opinião revisada.

Este é um passo positivo para ajudar a manter o acesso ao Translarna para meninos e jovens com mutações sem sentido da distrofia muscular de Duchenne na Europa e reforça a importância da totalidade das evidências recolhidas nos ensaios clínicos e no registo de pacientes do mundo real STRIDE
Além disso, a EMA informou à PTC que foi tomada a decisão de considerar inválida a reunião do Grupo Consultivo Científico para o Translarna de 5 de setembro de 2023 e todos os passos procedimentais que se seguiram.

Esta é uma grande vitória para a comunidade internacional de Duchenne e Becker, que poderá continuar a usar o medicamento.

O que aconteceu?

Em 15 de setembro de 2023, após 9 anos de uso sob autorização condicional, o Comité Científico de Medicamentos de Uso Humano da EMA deu uma opinião negativa ao pedido de converter a autorização condicional do Translarna em uma autorização completa e de renovar a autorização condicional existente.

Desde aquele dia, a Parent Project APS e todas as outras associações internacionais se mobilizaram para que as vozes das famílias e crianças fossem ouvidas. Não se podia ficar à margem e observar; era necessário unir toda a Europa numa frente unida.

O Ataluren é um medicamento seguro e fácil de usar em crianças. A desaceleração da progressão da doença é frequentemente observada e muitas vezes supera as expectativas.

As famílias e os cuidadores das crianças que participaram do estudo têm evidências suficientes de que o Ataluren funciona:
1. Muitas famílias notaram uma desaceleração do declínio.
2. Está mostrando efeitos em toda a gama de pacientes.
3. Está mostrando efeitos até mesmo nos pacientes mais gravemente afetados.
Os relatórios das famílias sobre o Ataluren estão alinhados com os dados publicados pelo registo STRIDE, que oferece uma oportunidade única para observar diretamente os benefícios a longo prazo do Ataluren em termos de atraso na perda da marcha.

A campanha

É por isso que a Parent Project APS lançou “Buy Some Time”, uma campanha que reúne associações, famílias e pacientes de toda a Europa sob uma única reivindicação, juntamente com uma petição no Change.org que já reuniu mais de 15.000 assinaturas.

No entanto, em 25 de janeiro de 2024, o CHMP emitiu sua segunda opinião negativa para a renovação da autorização condicional de comercialização do Translarna™ (ataluren) após o procedimento de revisão.

A escolha, portanto, foi apelar à Comissão Europeia. Assim, juntamente com todas as outras associações internacionais, a Parent Project APS escreveu uma carta à Comissão Europeia e à EMA pedindo-lhes que revissem a decisão sobre o Translarna™ (ataluren).

Os responsáveis pelos networks clínicos para a Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) na Itália, através da Associação Italiana de Miologia, e muitos outros países também se mobilizaram para expressar seu apoio à manutenção do Translarna™ (ataluren) como uma opção terapêutica na União Europeia e pediram a suspensão da decisão sobre a não renovação da aprovação condicional.
A voz da comunidade de Duchenne também foi ouvida no Parlamento Europeu graças, em parte, aos esforços pessoais de alguns eurodeputados.

Sabemos que o Ataluren não é a cura, mas nos dá tempo. E o tempo, para os pacientes com DMD, é crucial, pois a doença, na ausência de tratamentos específicos, progride.

A Parent Project renova a sua alegria com esta maravilhosa notícia e o seu compromisso com “Buy Some Time”.